Mother with rare ALS touts `miracle drug` that has stopped her disease

Eight years after receiving a life-shattering diagnosis, a New Jersey mother credits an " amazing " new drug for stopping her disease in its tracks.

Raziel Green, 52, an active runner and mother of two, was diagnosed with a rare form of ALS in 2017.

The former retail manager first started experiencing symptoms more than 10 years ago, when her legs started to feel heavy during what would normally be an easy run, Green told Fox News Digital during an on-camera interview.

" A couple months later, I started to struggle going up the stairs at my house, " she recalled.

Several months later, when Green started to experience balance issues and Загубата на мускули, тя реши да види невролог, който й сподели, че няма нищо неприятно.

52 -годишният Разиел Грийн, деен бегач и майка на две (на фотографията с децата си), е диагностицирана с рядка форма на ALS през 2017 година (Разиел Грийн)

Знаейки, че майка й и летите са били диагностицирани с рядка форма на ALS, знаейки, че през 2017 година (Raziel Green е диагностицирана с ALS. It wasn't until she saw a third neurologist, who specialized in genetic diseases, that she was diagnosed with superoxide dismutase 1 (SOD1) gene and amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

The disease, which is caused by mutations in the SOD1 gene, accounts for approximately 10% to 20% of genetic ALS cases and 1% to 2% of sporadic ALS cases, according to the ALS Асоциация.

Скоро след диагнозата си, Грийн научи за клинично изпитване в всеобщия обща за пробно лекарство-Qalsody® (Tofersen), което се прави от биоген в Кеймбридж, Масачузетс.

лекарството се ползва в класа на спиналната течност посредством Lumbar Puncture на всяка няколко седмици. class = " Quote-text " > " Можем да спекулираме, че защото лекарството е ориентирано към ДНК, това може да бъде лечебно, в случай че се даде задоволително рано, само че тези изпитвания към момента не са извършени. Тази форма на ALS. "

" Това дава на децата ми опция да се тестват и да организират това лекарство като превантивно лекуване ", сподели Грийн за лекарствената Qalsody. (Raziel Green)

в границите на четири месеца, Грийн сподели, че е видяла " голяма разлика " и не е станала по -лоша от преди. day that I was diagnosed. "

Benefits and risks

QALSODY is designed specifically to treat the SOD1 form of ALS by lowering the toxic effects of the mutations in the SOD1 gene, according to Timothy M. Miller, MD, PhD, vice chair of neurology research and co-director of the ALS Center at Washington University in St. Луис.

" Около 20% до 25% от хората с SOD1 ALS, лекувани с Qalsody, са посочили освен закъснение на прогресията, само че са спряли прогресията в Грийн, сподели на Fox News Digital. 

д -р. Томас Първис, невролог от Института за невронаука на Университета в Западна Вирджиния, наименуван Tofersen един от „ най-вълнуващите медикаменти “ за ALS през последните години.

Бившият управител на дребно за първи път стартира да изпитва признаци преди повече от 10 години, когато краката й започнаха да се усещат тежки по време на това, което нормално ще бъде елементарно тичане, зелено разказваше на Fox News. Пробният интервал беше " непретенциозен ", сподели той, пациентите започнаха да наподобяват и да се усещат по -добре в дълготраен проект.

" Това постоянно се случва в клиничните изпитвания за хронични болести - изгодата се прави оценка по -добре, когато лекуваните пациенти се следват в продължение на по -дълъг интервал от време, тъй че е мъчно да се каже, когато лекарството е неотдавна пуснато какъв брой огромна изгода можем да чакаме да забележим в дълготраен проект ", което е мъчно да се види през лисиците. 

" Можем да спекулираме, че защото лекарството е ориентирано към ДНК, това може да бъде лечебно, в случай че се даде задоволително рано, само че тези изпитвания към момента не са извършени. "

Имаше някои странични резултати, в това число и благ от тези лекувания, в които са взели Qalsody.

" Приблизително 7% от лекуването с Qalsody. Гръбначният мозък), радикулит (нервна болка), покачва вътречерепното налягане и някои други, " Милър показа с Fox News Digital.

Грийн е показан, прегръщайки сина си по време на една от хокейните си игри. Грийн Тя сподели, че медикаментите й са й разрешили да взе участие в спортните надпревари, зрелостници и други съществени стадии. (Raziel Green)

Някои редки резултати включват тежко главоболие, уязвимост и сензорни загуби, съгласно Purvis. 

" Накрая, ние не знаем дълготрайните последствия десетилетия по линията, откакто излагаме пациентите на тези лечения, просто тъй като те не са били задоволително дълго ", добави той. 

" Настоящите данни обаче наподобява ни споделят, че терапиите са безвредни в дълготраен проект. "  

Стефани Фрадет, Pharm.D. Инвалидна количка за дълги разстояния-но като се има поради, че признаците й не са се влошили, тя към момента е в положение да направи доста от нещата, от които се радва. (Разиел Грийн)

" Докато гледаме напред за идващите проучвания на ALS, нашата работа в SOD1-ALS е посочила, че е допустимо да се забави опровержаващото невродегенерация, която поражда освен това заболяване ", фрадета споделя на Fox News Digital. 

" Продължаваме да прилагаме уроци от последните ни проучвания в SOD1-ALS, както и проучвания, които направихме през последното десетилетие, с цел да ни помогне да внесем безвредни и ефикасни лечения в по-широката общественост на ALS. "

„ Надявам се да продължим “

Грийн изрази благодарността си за опцията да вземе Qalsody, което в този момент е утвърдено от американската храна и е налична администрация (F За всеки, диагностициран с тази характерна генна разновидност.

" Все още мога да пътувам. Все още мога да се изправя. Все още съм самостоятелен в ежедневните си действия. "

на всеки 28 дни, Green отива да получи лекарството. Тя употребява бастун на цялостен работен ден и инвалидна количка за дълги разстояния-но като се има поради, че признаците й не са се влошили, Грийн към момента е в положение да прави доста от нещата, на които се радва.

" Ползата се прави оценка по-добре, когато лекуваните пациенти се следват за по-дълъг интервал от време ", сподели един доктор. Грийн, на фотографията тук със сина си, сподели, че невролозите не виждат разлика в положението й, откогато стартира да приема Qalsody. (Raziel Green)

" Все още мога да пътувам. Все още мога да се изправя. Все още съм самостоятелна в ежедневните си действия ", сподели тя пред Fox News Digital. " Все още отивам на фитнес понякога, когато е съпроводен от някого. "

Грийн също е съумял да взе участие в спортните си надпревари, зрелостници и други съществени стадии. 

Лекарството даде зелено - и други пациенти със същия ген - „ Надявам се да продължа “, сподели тя.

" И това дава опция на децата ми да се тестват и да имат това лекарство като превантивно лекуване ", продължи Грийн. " Това беше главната цел за мен - да остана постоянен напред, откакто получих лекуването. "

Мелиса Руди е старши редактор на опазването на здравето и член на екипа на Lifestyle в Fox News Digital. Съвети за история могат да бъдат изпратени на [email protected].

Източник: foxnews.com